□ 식품의약품안전처(처장 김강립)는 ‘리소캅타젠 마라류셀’ 등 2종을 희귀의약품으로 신규 지정하고 ‘자누브루티닙’은 대상질환을 추가 지정해 공고합니다.
※ 희귀의약품 : 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품, 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능한 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품으로 식약처장의 지정을 받은 의약품
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≪ 희귀의약품 지정 공고 주요내용 (’21.1.4.) ≫ |
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분류 |
성분명(제형) |
대상 질환 |
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신규 |
리소캅타젠 마라류셀 (주사제) |
미만성 대B-세포 림프종 원발성 종격동 대B-세포 림프종 소포성 림프종 등급 Ⅲb |
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페드라티닙 (경구제) |
골수섬유화증 |
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변경 |
자누브루티닙 (주사제) |
발덴스트롬 마크로글로불린혈증 * (기존) 외투세포림프종 → |
○ 식약처는 희귀·난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 희귀의약품에 대해 질환의 특성에 따라 허가 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정하여 신속하게 허가할 수 있는 ‘희귀의약품 지정 제도’를 운영하고 있습니다.
□ 식약처는 이번 희귀의약품 지정으로 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 될 것으로 기대하며, 앞으로도 환자의 치료 기회를 보장하기 위한 정책을 지속적으로 마련해 나가겠습니다.
○ 자세한 내용은 식약처 대표 누리집(mfds.go.kr) → 알림 → 공고에서 확인할 수 있습니다.
○ 아울러, 희귀의약품 구매 절차는 희귀센터(02-508-7316~8, kodc.or.kr)로 문의하시면 안내받을 수 있습니다.
○ 신규 지정(2종)
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연번 |
성분(일반명) |
대상질환 |
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285 |
리소캅타젠 마라류셀(주사제) |
두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성의 미만성 대B-세포 림프종, 원발성 종격동 대B-세포 림프종, 소포성 림프종 등급 Ⅲb 성인 환자의 치료 |
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286 |
페드라티닙(경구제) |
이전에 룩소리티닙으로 치료를 받은 일차성 골수섬유화증(만성 특발성 골수섬유화증), 진성적혈구 증가증 후 골수섬유화증, 본태성혈소판증가증 후 골수섬유화증 성인 환자의 질병과 관련된 비장비대 또는 증상의 치료 |
* 미만성 대B-세포 림프종 : 림프조직에 존재하는 세포의 악성종양으로 비호지킨림프종 중 가장 많은 비율을 차지함
* 종격동 대B-세포 림프종 : 종격(흉선)에 발생한 대B-세포 림프종
* 소포성 림프종 : 림프에 유사한 결절상 증식을 나타내는 B세포종으로서 2차 여포의 배중심을 구성하는 세포가 종양성으로 증식한 것임
* 골수섬유화증 : 골수가 특별한 원인이 없이 만성적으로 섬유조직으로 대체되는 질환
○ 변경 지정(1종)
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연번 |
성분(일반명) |
대상질환 |
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274 |
자누브루티닙(경구제) |
1. 한 가지 이상의 치료를 받은 외투세포림프종 2. 이전 치료 경험이 있는 발덴스트롬 마크로글로불린혈증 환자의 치료 |
* 발덴스트롬 마크로글로불린혈증 : 단백질의 형태인 글로불린이 응집되어 발생하는 거대글로불린혈증과 이로 인한 혈장 점도의 증가, 골수에서 림프형질세포성 림프구의 증식이 특징적인 림프증식성 질환
관련 규정(「희귀의약품 지정에 관한 규정」)
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제2조(지정기준) ① 희귀의약품의 지정기준은 다음 각 호에 적합하여야 한다. 1. 국내 환자수(유병인구)가 20,000명 이하인 질환에 사용되는 의약품 2. 적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나 기존 대체의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품 ② 제1항에도 불구하고 국내에서 임상시험 단계(비임상시험 단계인 경우, 임상시험 진입이 가능하다는 근거가 확보된 경우를 포함한다)에 있는 의약품(이하 "개발단계 희귀의약품"이라 한다)의 지정기준은 다음 각 호에 적합하여야 한다. 1. 국내 환자수(유병인구)가 20,000명 이하인 질환에 사용되는 의약품 2. 다음 각 목의 어느 하나에 해당 할 것 가. 적절한 치료방법과 의약품(희귀의약품으로 지정·허가된 의약품은 제외한다)이 개발되지 않은 질환에 사용하기 위해 개발하는 경우 나. 약리기전이나 비임상 시험등으로 볼 때 기존 대체의약품(희귀의약품으로 지정·허가된 의약품은 제외한다)보다 현저히 안전성 또는 유효성 개선이 예상되는 경우 3. 국내에서 희귀의약품으로서 개발 계획(임상시험 실시 계획을 포함한다)의 타당성이 인정될 것 ③ 제1항의 규정에도 불구하고 현 의약품 수급체계에 비추어 제한적으로 공급되는 경우 환자의 치료에 큰 지장을 초래할 우려가 있다고 식품의약품안전처장(이하 "처장"이라고 한다)이 인정하는 의약품 |
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